Des chercheurs français ont mis au point une trithérapie génique pour traiter la maladie de Parkinson dont les résultats semblent prometteurs. Tous les sujets traités lors de l’étude ont montré une amélioration de leurs facultés motrices.
Une trithérapie génique expérimentée sur des macaques
La maladie de Parkinson est caractérisée par la destruction des cellules responsables de la fabrication de dopamine. Le manque de dopamine cause chez le malade une série de symptômes tels que raideur des muscles et tremblements. Les chercheurs Stéphane Palfi et Béchir Jarraya, neurochirurgiens à l’hôpital Henri-Mondor de Créteil et membres du MIRCen de Fontenay-aux-Roses (Molecular Imaging Research Center, CEA/CNRS), ont publié cette semaine dans le « Science Translational Medicine » les résultats d’une étude portant sur une thérapie génique pour lutter contre la maladie de Parkinson. Leur technique a consisté à injecter un cocktail de trois gènes capables de fabriquer de la dopamine dans le cerveau de singes rendus parkinsoniens par l’injection d’une toxine. Les résultats de ce test ont été plus qu’encourageants. En effet, dans la période de quatre à six semaines qui a suivi l’injection de ces gènes, près de 80% des macaques traités ont montré une amélioration de leur motricité. Les effets observés suite à l’injection de ces gènes se sont avérés stables dans les 12 mois qui ont suivi l’expérience. Autre signe positif, ce traitement n’a pas généré d’effets secondaires contrairement aux médicaments actuellement prescrits contre les symptômes de la maladie de Parkinson.
Vers le lancement de tests sur l’homme
Un premier essai sur l’homme a été mené au CHU Henri Mondor sur quelques patients atteints d’une forme avancée de la maladie de Parkinson. Dans les mois qui ont suivi l’expérience, la motricité des malades s’est améliorée. Il semblerait, par ailleurs, que les personnes traitées aient montré, en général, une bonne tolérance au traitement.
Tous ces éléments devraient conduire, dans un avenir proche, à une phase d’essai clinique qui devrait d’abord être effectuée sur une douzaine de malades puis à plus grande échelle. Si la thérapie génique montre des résultats concluants, il se pourrait que de nouveaux traitements contre la maladie de parkinson voient le jour. Ces derniers pourraient comprendre un mélange de gènes permettant la création de dopamine et favorisant la protection des neurones.
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